Multimodale Prädiktion des Therapieansprechens bei Knochensarkomen bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen

Studiengruppe Knochensarkome

Knochensarkome sind seltene, hochaggressive Tumoren, die vor allem Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene (AYAs) betreffen. Trotz intensiver multimodaler Therapie ist die Prognose ungünstig, und der Befall des Bewegungsapparates führt zu schwerwiegenden Einschränkungen der körperlichen Funktion und Lebensqualität der Betroffenen.

Ein zentrales ungelöstes Problem ist das Fehlen verlässlicher Biomarker zur frühzeitigen Vorhersage des individuellen Therapieansprechens, was wiederum die patientenspezifische Therapieanpassung limitiert. Gleichzeitig fehlt es an strukturierten Ansätzen zur aktiven Einbindung von Patientinnen und Patienten in klinische Entscheidungsprozesse – etwa bei der Priorisierung funktioneller Anforderungen im Alltag, der Anpassung der Therapieintensität an die individuelle körperliche Aktivität und Belastbarkeit, der Berücksichtigung persönlicher Therapieziele (z. B. Erhalt der Arbeitsfähigkeit, Teilhabe am sozialen Leben) oder der gemeinsamen Abwägung von Therapienutzen und Nebenwirkungsprofil im Sinne einer informierten Entscheidungsfindung.

AP 1: Prätherapeutische Biopsien und klinische Basisdaten

Standardisierte Entnahme prätherapeutischer Biopsien und strukturierte klinische Datenerhebung an allen sechs BZKF-Standorten.

AP 2: Multimodale Diagnostik

Systematische Erhebung digitaler Histopathologie, multiparametrischer Bildgebung (MRT, CT, Röntgen) sowie zirkulierender Tumornukleinsäuren (Liquid Biopsy) zur Identifikation prädiktiver Merkmale.

AP 3: Patientenzentrierung und Shared Decision Making

Entwicklung interaktiver, evidenzbasierter Entscheidungshilfen (Decision Aids) zur Stärkung partizipativer klinischer Entscheidungsprozesse.

AP 4: KI-gestützte Modellbildung

Entwicklung und Validierung eines prädiktiven KI-Modells zur frühen Differenzierung von Respondern und Non-Respondern integrierter multimodaler Daten (Histopathologie, Bildgebung, molekulare Marker).

 

M1Rekrutierungsstart & ProtokollfinalisierungAbschluss der Studienprotokolle, Start der Patientenrekrutierung und Biopsieerhebung
M2Vorläufiges KI-Modell Histologie (monomodale Analyse)Erste funktionsfähige Version eines KI-Modells zur Analyse digitaler Tumorschnitte
M3Bildintegration abgeschlossenAbschluss der Auswertung radiologischer Daten und deren Einbindung in das System
M4Start der Modellintegration & TrainingBeginn der Zusammenführung histologischer, radiologischer und molekularer Daten im Trainingsmodell
M5Multimodales Vorhersagemodell validiertFinalisierte, erste validierte Version des prädiktiven KI-Modells

Eine frühzeitige Differenzierung von Respondern und Non-Respondern ermöglicht individualisierte Therapieanpassungen und reduziert therapiebedingte Toxizität.

Bei gutem Ansprechen werden funktionserhaltende Operationen realistischer planbar; Non-Responder können frühzeitig intensivierten oder experimentellen Therapieregimen zugeführt werden.

Die strukturierte Einbindung von Patientinnen und Patienten in klinische Entscheidungsprozesse (Shared Decision Making) verbessert Versorgungsqualität und Patientenzufriedenheit.

Stärkung bayerischer Zentren in nationalen und internationalen Netzwerken wie COSS, CESS und FOSTER durch translationale, methodisch-forschungsorientierte Beiträge.

Die Studiengruppe Knochensarkome ist als interdisziplinäre, standortübergreifende Forschungsstruktur innerhalb des BZKF etabliert. Alle sechs BZKF-Standorte sind beteiligt, um die für valide Analysen erforderlichen Fallzahlen dieser seltenen Tumorentitäten zu erreichen.

Das radiologische Teilprojekt KISa (KI zur Analyse von Sarkomen) ist an der TUM bereits in der RACOON-Infrastruktur initiiert. Die Anbindung an die onkologische Real-World-Daten-Integrationsplattform (oRWDP) wird zeitnah erfolgen. Expertinnen und Experten aus pädiatrischer und internistischer Onkologie, Orthopädie, Radiologie, Pathologie, Informatik und Molekularer Medizin arbeiten gemeinsam mit der Deutschen Sarkom-Stiftung als aktiver Patientenvertretung zusammen.