Verbesserung der Heilungschancen von Kindern und Jugendlichen mit Hochrisikotumoren des ZNS
Studiengruppe ZNS-Tumoren bei Kindern und Jugendlichen
ZNS-Tumoren sind bei Kindern und Jugendlichen die häufigste Ursache tumorbedingter Todesfälle in dieser Altersgruppe. Eine engmaschige Therapie-Überwachung und die Früherkennung von Rückfällen sind prognostisch wegweisend. In unserem Projekt werden MRT-Bilddaten der Tumoren und genetische Marker im Nervenwasser betroffener Patienten systematisch analysiert, um so Vorhersagen zum Ansprechen auf die Therapie machen zu können und um langfristig neue Therapien zu entwickeln.
Zur Pressemitteilung “BZKF-AYA Studie: Forschung für die Zukunft”
Die engmaschige Therapieüberwachung und Früherkennung von Rückfällen eines ZNS-Tumors im Kindes- und Jugendalter sind für die Therapiesteuerung extrem wichtig. Gerade in dieser Alters-gruppe ist die Diskrepanz zwischen der aufwendigen Gewinnung von Nervenwasser (Liquor), geringen Probenmengen, begrenztem Informationsgehalt konventioneller Methoden und dem potentiellen Mehrwert hochsensitiver Methoden aus „liquid biopsies“(Flüssigbiopsien) gravierend. Ein entscheidendes Ziel unserer Studiengruppe ist die Implementierung dieser „liquid biopsies“ in der klinischen Routine. Hierzu gehört u.a. die Etablierung von diagnostischen Standards unter denen eine solche Sammlung stattfinden kann.
In den multidisziplinären Strukturen des BZKF, insbesondere der Studiengruppen Primäre und Sekundäre Hirntumoren sowie unserer Studiengruppe zu ZNS-Tumoren des Kindes- und Jugendalters stehen einmalige und mittlerweile gut etablierte Strukturen für einen sichtbaren Fortschritt bei der innovativen Nutzung von liquid biopsies in ZNS-Tumoren zur Verfügung.
Erreichte Ziele:
- in einer ersten Phase des Projektes konnten mehr als 50 Liquor-Proben von Patientinnen und Patienten mit ZNS-Tumoren gesammelt und analysiert werden
- Etablierung und Anwendung eines diagnostische Panels für häufige genetische Veränderungen im Liquor von ZNS-Tumor-Patientinnen und -Patienten
- Etablierung eines AI (aritificial intelligenece) basierten Klassifikationssystems für ZNS Tumoren des Kindesalters (Wiestler et al., 2023 Cancers)
Meilensteine und Ziele der zweiten Förderperiode:
- Verbindung von bildgebender Diagnostik und liquid biopsies
- in einem ersten Projektteil werden die Daten sowohl von MRT, als auch von FET-PET Untersuchungen betroffener Kinder und Jugendlicher bayernweit gesammelt
- ein weiterer Projektteil widmet sich der Korrelation der Ergebnisse aus liquid biopsies und Bildgebungen. Wir gehen davon aus, dass ein beginnendes Rezidiv zunächst durch einen Anstieg von Biomarkern in den „liquid biopsies“ sichtbar wird, bevor es in MRT- (oder PET-Untersuchung) aufgedeckt werden kann. Aus retrospektiven Patientenverläufen werden wir bestimmen, wie lange die Latenz zwischen diesen beiden Ereignissen ist
- mittels KI-basierten Untersuchungen wird der Zusammenhang zwischen Größe und Beschaffenheit der untersuchten Tumoren einerseits, so wie den neuropsychologischen Funktionen nach Therapieende andererseits untersucht
Insgesamt ist das Ziel liquid biopsies (sowie die etablierten Modelle für die Bildgebung) zunehmend als Steuerungsinstrument in klinischen Studien zu nutzen.
Wir sammeln weiterhin fortlaufend Liquorproben im Rahmen unseres BZKF Projektes für weitere Fragestellungen (aktuell beteiligte Institutionen: Pädiatrische Onkologien der Zentren: TU München, Universitätsklinika Würzburg, Regensburg, Augsburg und Erlangen)
- Aufbau einer Bayerischen Netzwerkstruktur zur Durchführung innovativer, kooperativer, klinischer Studien für Kinder und Jugendliche
- Verwirklichung einer ersten gößeren diagnostischen Begleitstudie zu genetischen Markern im Nervenwasser betroffener Kinder und Jugendlicher
- Schaffung von Grundlagen für klinische Therapiestudien bei Patienten mit ZNS-Tumoren
- Fortschritte in der Attraktivität des Netzwerkes für forschende Pharmafirmen/akademische Partner
- Verbesserung der Heilungschancen von Kindern und Jugendlichen mit Hochrisikotumoren des ZNS
